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為“戈謝氏病疾病管理論壇暨思而贊TM上市會” 提供同聲傳譯服務
發(fā)布時間：2014-07-18 13:45 點擊：
戈謝氏病是一種遺傳性溶酶體貯積病，屬常染色體隱性遺傳。國外人群患病率約為二十萬分之一，在德裔猶太人中常見（發(fā)病率約為千分之一）。因巨噬細胞內缺乏葡糖腦苷脂酶而引起脂類分子無法正常代謝而堆積于細胞內，導致各種臨床表現(xiàn)：肝脾腫大、貧血、血小板減少以及骨骼病變等。
思而贊 TM 是全球戈謝氏病治療的金標準，采用重組 DNA 技術生產(chǎn)。于 1994 年在美國正式上市，迄今已有 15 年。長期臨床數(shù)據(jù)顯示：思而贊 TM 可有效改善并可部分逆轉戈謝氏病患者的臨床癥狀與體征。思而贊 TM 于 2008 年底正式獲得國家藥監(jiān)局的進口批件。是目前中國唯一用于治療戈謝氏病的有效藥物。
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